დიუშენის სინდრომის სამკურნალო პრეპარატი, რომელიც კვლავ ექსპერიმენტულ ფაზაშია და დადასტურებულ რისკებს შეიცავს — Elevidys-ს საერთაშორისო მარეგულირებლები საფრთხის შემცველად აცხადებენ და მის გამოყენებაზე უმკაცრეს შეზღუდვებს აწესებენ.

აშშ-ის სურსათისა და წამლის ადმინისტრაციამ მედიკამენტს ე.წ. "შავი ჩარჩოს" გაფრთხილება მიანიჭა. დადასტურებულია, რომ თერაპია პაციენტებში ღვიძლისა და გულის მძიმე დაზიანებებს იწვევს, რასაც უკვე რამდენიმე
ბავშვის გარდაცვალება მოჰყვა.

მედიკამენტმა შტატებში ე.წ. დაჩქარებული ავტორიზაცია მიიღო. საერთაშორისო დოკუმენტებითა და კლინიკური მონაცემებით დასტურდება, რომ პრეპარატის ეფექტიანობა მეცნიერულად დადასტურებული არ არის. წამალი ამჟამად დროებითი დაშვების ეტაპზეა, რაც იმას ნიშნავს, რომ ის კვლავ ექსპერიმენტულ კვლევებს გადის.

დღეის მდგომარეობით, არ არსებობს მყარი კლინიკური მტკიცებულება, რომ თერაპია კუნთოვან ატროფიას რეალურად აჩერებს. სწორედ ამ გაურკვეველი შედეგებისა და გამოვლენილი ლეტალური შემთხვევების გამო, FDA კომპანიისგან დამატებით, მასშტაბურ კვლევებს ითხოვს.

"აშშ-ის სურსათისა და წამლის ადმინისტრაცია იძიებს 8 წლის ბიჭის გარდაცვალებას, რომელმაც მიიღო Elevidys, Sarepta Therapeutics-ის გენური თერაპია დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის სამკურნალოდ. პაციენტი 2025 წლის 7 ივნისს გარდაიცვალა.

FDA-მ მოითხოვა და მიიღო პროდუქტის დისტრიბუციის ნებაყოფლობითი შეჩერება, რადგან ის იძიებს უსაფრთხოების საკითხებს.დიუშენის კუნთოვანი დისტროფია იშვიათი გენეტიკური მდგომარეობაა, რომელიც ხასიათდება პროგრესირებადი კუნთოვანი სისუსტით. დაავადება გამოწვეულია დეფექტური გენით.

FDA-მ დაასრულა უსაფრთხოების მონაცემების მიმოხილვა და, FDA-ს მიერ უსაფრთხოების ეტიკეტირების ცვლილების შესახებ შეტყობინების წერილის გაცემის შემდეგ, დაამტკიცა უსაფრთხოების ეტიკეტირების შემდეგი ცვლილებები, რათა შეიცავდეს ახალ უსაფრთხოების ინფორმაციას ღვიძლის სერიოზული დაზიანების და ღვიძლის მწვავე უკმარისობის, მათ შორის ფატალური შედეგების რისკის შესახებ: ჩარჩოში ჩასმული გაფრთხილების დამატება - მათ შორის გამოყენების შეზღუდვების დამატება გაფრთხილებები და სიფრთხილის ზომები; გვერდითი რეაქციები", - აღნიშნულია ოფიციალურ განცხადებაში.